RAZIONALE SCIENTIFICO
La wAMD (degenerazione maculare legata all'età) è una delle principali cause di grave perdita della vista e di cecità nelle persone di età superiore ai 65 anni: colpisce infatti oltre 20 milioni di persone in tutto il mondo, delle quali circa 1,7 milioni risiedono in Europa, e visto l'invecchiamento progressivo della popolazione i numeri sono in costante crescita. L'importanza di una corretta diagnosi va di pari passo con quella di una terapia tempestiva. Attualmente, la ricerca di strategie terapeutiche efficaci per le forme neovascolari si è concentrata verso nuovi modelli terapeutici, mirati a meccanismi patogenetici più raffinati: le terapie anti-VEGF. Il VEFG-A (Vascular Endothelial Growth Factor-A) è stato infatti riconosciuto come il principale fattore neoangiogenico, protagonista principale delle neovascolarizzazioni sia sottoretiniche (AMD, miopia patologica, uveite...) che retiniche (retinopatia diabetica, occlusione venosa retinica, retinopatia del prematuro...). Inoltre il VEGF determina un intensa azione vasodilatatoria e proedemigena, 50.000 volte maggiore dell'istamina, ed è così responsabile della essudazione intra e sottoretinica associata ai neovasi. L'inibizione farmacologica del VEGF va a colpire, per la prima volta, uno dei meccanismi alla base della neo-vascolarizzazione coroideale, rappresentando attualmente la forma più avanzata ed efficace di trattamento della patologia. Il clinico oggi ha a disposizione diversi anti-VEGF in grado di rallentare la progressione della patologia in modo efficace pur con alcune differenze sostanziali. La Nota AIFA 98 pone in carico al clinico la scelta del trattamento più adeguato a ciascun paziente.
Il brolucizumab è il primo anti-VEGF che ha dimostrato una superiorità rispetto ai farmaci precedenti: negli studi clinici di fase III HAWK e HARRIER, ha soddisfatto il suo endpoint primario, dimostrando guadagni visivi (BCVA, best-corrected visual acuity) non inferiori all’altro anti-VEGF aflibercept a un anno e mantenendo il risultato anche a due anni. Brolucizumab ha inoltre ottenuto risultati migliori di aflibercept negli endpoint secondari correlati al fluido: un numero significativamente inferiore di pazienti presentava fluido intra- retinico (IRF) e/o fluido sotto-retinico (SRF). Inoltre, brolucizumab ha dimostrato superiore capacità di ridurre lo spessore retinico (CST) – un altro indicatore di wAMD. Le differenze osservate alla settimana 16 e ad un anno sono state mantenute a due anni. In entrambi gli studi, con brolucizumab, il 30% in meno dei pazienti (rispetto ad aflibercept) presentava segni di attività di malattia già dalla settimana 16. In HAWK e HARRIER, oltre la metà dei pazienti (rispettivamente 56% e 51%), ha mantenuto una frequenza di iniezioni di tre mesi per un anno. I pazienti rimanenti sono stati trattati con una frequenza di due mesi.
Alla luce di quanto descritto, questa FAD si pone i seguenti obiettivi:
• definire le migliori strategie di controllo del fluido retinico in wAMD
• condividere le esperienze real life con brolucizumab
• produrre i criteri di selezione dei pazienti nei quali brolucizumab può rappresentare un'importante opzione di trattamento per i pazienti affetti da wAMD
• produrre uno schema di trattamento condiviso secondo criteri di appropriatezza e di pratica clinica
Il programma prevede la presenza di due esperti del settore che avranno il ruolo di fornire il supporto delle evidenze scientifiche e di riassumere quanto emerso nelle sessioni di discussione interattiva definendo l’impatto sulla pratica clinica quotidiana degli statements condivisi. Una sessione del programma sarà dedicata alla presentazione e discussione di alcune situazioni cliniche real-life che consentirà di far emergere dalle discussioni degli enunciati di best practice allo scopo di definire degli approcci terapeutici condivisi.
Una giusta miscela quindi di contenuti teorici, esperienze real-life e discussioni collettive per individuare insieme una nuova linea di condotta comune, basata sulla pratica quotidiana e sostenuta dall’evidenza scientifica.
